Il 2025 si prospetta come un anno eccezionale per l’industria farmaceutica europea. Secondo il nuovo rapporto Horizon Scanning 2025, pubblicato da AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), sono ben 112 i nuovi farmaci attualmente in valutazione da parte dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), con un parere atteso entro la fine dell’anno. Di questi, 57 contengono nuove sostanze attive, e 27 sono medicinali orfani, destinati a patologie rare. Un segnale chiaro dell’intensa attività di ricerca e sviluppo che sta attraversando il settore. 

Oncologia in prima linea 

Come da tradizione negli ultimi anni, l’oncologia si conferma l’area terapeutica più rappresentata, con quasi un terzo delle nuove terapie dedicate al trattamento di tumori solidi o del sangue. Tra i farmaci più attesi figurano nuove cure per mieloma multiplo, leucemia linfoblastica acuta, melanoma e carcinoma polmonare. La continua attenzione verso il cancro riflette sia l’alta incidenza della malattia sia i progressi significativi della medicina personalizzata e delle terapie mirate. 

Neurologia, malattie infettive e vaccini: le altre aree in crescita 

Notevoli le novità anche in campo neurologico, con trattamenti in fase avanzata per patologie complesse come l’Alzheimer e la distrofia muscolare di Duchenne. Particolare attenzione è riservata anche alla prevenzione e alle malattie infettive, con l’arrivo di nuovi vaccini contro la pertosse e la Chikungunya e di un anticorpo monoclonale (Clesrovimab) per proteggere i neonati dal virus respiratorio sinciziale. 

Già approvato all’inizio dell’anno, il vaccino pneumococcico 21 valente per adulti rappresenta un ulteriore passo avanti nella prevenzione delle infezioni respiratorie gravi. 

Terapie avanzate e farmaci orfani: nuove frontiere della medicina 

L’innovazione passa anche dalle terapie avanzate, come la prima terapia genica per il tumore alla vescica ad alto rischio e una nuova terapia cellulare (lifileucel) per il melanoma non operabile. In ambito genetico, grande attesa per il delandistrogene moxeparvovec, rivolto alla distrofia muscolare di Duchenne. 

Contro la fibrosi cistica, una nuova combinazione a somministrazione unica giornaliera – venzacaftor, tezacaftor e deutivacaftor – promette di migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti. 

Una sfida per la sostenibilità del sistema 

L’aumento del numero di farmaci innovativi comporta anche delle sfide importanti per la sostenibilità del sistema sanitario. Robert Nisticò, presidente di AIFA, sottolinea la necessità di una nuova governance della spesa farmaceutica, superando la logica dei tetti e adottando strumenti come l’Health Technology Assessment e modelli di pricing flessibili, in grado di valorizzare i benefici complessivi delle terapie. 

Il direttore tecnico-scientifico dell’AIFA, Pierluigi Russo, ha infine ricordato che l’aumento della spesa è legato anche a fattori strutturali come l’invecchiamento della popolazione, e ha invitato a un impegno corale di Regioni, Governo e sistema sanitario per affrontare le sfide del futuro.